Ochtendprogramma
Diagnose, behandeling en toekomstperspectief
We starten de dag met een algemeen en interactief overzicht van diagnose, klachten en behandelopties bij zeldzame bloedziekten. Daarna gaan we dieper in op de afweging tussen medicatie en chirurgie. Chirurg Pim Sloots deelt zijn expertise, gevolgd door een update van Thomas Doeven over de SATISFY‑studie naar mitapivat. Een inhoudelijke en actuele ochtend, met ruimte voor kennis, uitwisseling en persoonlijke ervaringen.
Programma:
- 10.50 – 10.55 Welkom
- 10.55 – 11.40 Interactieve quiz & stellingen: diagnose en klachten
- 11.40 – 12.00 Chirurgie door Pim Sloots
- 12.00 – 12.20 Onderzoek mitapivat door Thomas Doeven
- 12.20 – 12.40 Paneldiscussie: medicatie vs. chirurgie
- 12.40 – 12.45 Gezamenlijke afronding
Drs. Thomas Doeven
Drs. Thomas Doeven
Drs. Thomas Doeven is arts‑onderzoeker en MD‑PhD‑kandidaat bij de Van Creveldkliniek van het UMC Utrecht, gespecialiseerd in goedaardige hematologie. Hij is nauw betrokken bij het internationale SATISFY‑onderzoek, een fase‑2 geneesmiddelenstudie naar het middel mitapivat bij erfelijke rode bloedcelziekten zoals hereditaire sferocytose, xerocytose en congenitale dyserythropoëtische anemie type II (CDA II). Binnen dit onderzoek houdt hij zich bezig met de veiligheid, effectiviteit en klinische impact van nieuwe medicamenteuze behandelopties en presenteert hij regelmatig updates en resultaten, zowel nationaal als internationaal.
Dr. Pim Sloots
Dr. Pim Sloots
Dr. Pim Sloots is kinderchirurg in het Erasmus MC – Sophia Kinderziekenhuis in Rotterdam. Hij is gespecialiseerd in minimaal invasieve chirurgie en heeft ruime ervaring met chirurgische behandelingen bij aangeboren en zeldzame aandoeningen, waaronder hereditaire bloedziekten waarbij chirurgische ingrepen zoals miltverwijdering een rol kunnen spelen. Naast zijn klinische werk is hij actief betrokken bij onderzoek en kennisdeling binnen zijn vakgebied.
Update onderzoek Minpiravat (mitapivat)
Tijdens het ochtendprogramma geeft Thomas een update over het onderzoek naar mitapivat (Minpiravat). Dit medicijn wordt onderzocht bij verschillende erfelijke rode bloedcelziekten, zoals hereditaire sferocytose, xerocytose en CDA type II. Het onderzoek richt zich op het verminderen van bloedafbraak en bloedarmoede en kan mogelijk chirurgische ingrepen, zoals miltverwijdering, in de toekomst helpen voorkomen. Het geneesmiddelenonderzoek loopt onder andere via de Van Creveldkliniek en bevindt zich in een gevorderde onderzoeksfase.